Approvata dalla FDA la terapia per la sindrome di Wiskott-Aldrich: un traguardo storico per la ricerca italiana e i pazienti rari.
Un risultato senza precedenti per Fondazione Telethon: la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Waskyra (Etuvetidigene Autotemcel), una terapia genica ex vivo sviluppata per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una grave immunodeficienza genetica rara. Per la prima volta, un ente non profit è riuscito a portare una terapia genica dalla fase di laboratorio fino all’approvazione regolatoria negli USA. Un risultato che arriva dopo il parere favorevole già ottenuto in Europa dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA, e che segna una svolta epocale nel campo della ricerca biomedica no profit.
Una missione che diventa cura
Dietro questo traguardo c’è l’impegno costante di medici e ricercatori italiani. «L’approvazione è una risposta concreta alle necessità dei pazienti», ha commentato Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-Tiget e primario di Immunoematologia Pediatrica all’Ospedale San Raffaele. «Trasformare anni di studi in terapie reali dà un senso profondo al nostro lavoro». La sindrome di Wiskott-Aldrich colpisce quasi esclusivamente i maschi, con un’incidenza di 1 su 250.000 nati vivi, provocando infezioni gravi, sanguinamenti e un alto rischio di malattie autoimmuni e linfomi. Finora, l’unica cura potenzialmente risolutiva era il trapianto di cellule staminali, una strada complessa e non sempre praticabile.
Quando l’industria si ritira, interviene la solidarietà
Waskyra è la seconda terapia genica che Fondazione Telethon si è impegnata a rendere disponibile ai pazienti dopo il ritiro dell’industria farmaceutica. La prima è stata la terapia per la malattia Ada-Scid, nota anche come “malattia dei bimbi bolla”. In entrambi i casi, il motivo del disimpegno da parte dell’industria era legato alla scarsa redditività commerciale. Ma Telethon ha scelto di non abbandonare i pazienti, prendendosi carico della produzione e distribuzione delle terapie, un ruolo sussidiario che ribalta i modelli classici dell’accesso ai farmaci.
Un modello alternativo, tutto italiano
«È una sfida difficile, ma necessaria», ha dichiarato il presidente Luca di Montezemolo, ringraziando i donatori per il loro sostegno. «Restiamo fedeli alla nostra missione: non lasciare soli i pazienti con malattie genetiche rare». Con oltre 741 milioni di euro investiti in ricerca dal 1990 a oggi, Fondazione Telethon conferma di rappresentare un’alternativa concreta nei casi in cui il mercato non è disposto a investire. Il suo modello – unico al mondo – dimostra che è possibile conciliare rigore scientifico, etica e accesso alle cure, ridefinendo i confini tra pubblico, privato e terzo settore nella sanità.