Dall’Istituto di neuroscienze del Cnr di Pisa una svolta nella terapia: il desametasone potrebbe proteggere la vista nei pazienti colpiti.
Dai laboratori del Cnr di Pisa arriva una notizia che potrebbe cambiare il futuro di chi vive nel buio. Il team dell’Istituto di neuroscienze ha individuato un possibile trattamento efficace per la retinite pigmentosa, una malattia genetica rara che porta alla progressiva perdita della vista. Al centro dello studio c’è l’utilizzo di desametasone, un farmaco antinfiammatorio già noto e approvato, somministrato per via intraoculare. I risultati, pubblicati sulla rivista scientifica Progress in Retinal and Eye Research, aprono a un’applicazione clinica immediata, senza i lunghi tempi di approvazione richiesti per nuove molecole.
Quando la vista si spegne: bastoncelli e coni sotto attacco
La retinite pigmentosa colpisce inizialmente i bastoncelli, le cellule della retina responsabili della visione notturna. Poi intacca i coni, fondamentali per la visione diurna, i colori e i dettagli. Il risultato è una progressiva cecità che rende impossibile leggere o riconoscere i volti. Lo studio del Cnr ha messo in luce un aspetto fino a oggi sottovalutato: l’infiammazione accelera il processo degenerativo. Nella retina danneggiata, infatti, si attivano cellule immunitarie che aggravano la distruzione dei fotorecettori.
Un farmaco noto per una nuova funzione
Il gruppo di ricerca guidato da Enrica Strettoi ha lavorato per cinque anni su un’intuizione semplice ma rivoluzionaria: non cercare nuove molecole, ma testare un farmaco già esistente per rallentare la degenerazione. «Ci siamo concentrati sul ruolo dell’infiammazione», spiega la ricercatrice. I test preclinici hanno dimostrato che il desametasone, iniettato direttamente nell’occhio, preserva i coni e l’epitelio pigmentato retinico, rallentando la progressione della malattia. Un risultato che potrebbe diventare una speranza concreta per migliaia di pazienti in attesa di una cura.
Una strategia trasversale, senza limiti genetici
L’aspetto più promettente della scoperta è che la terapia funziona indipendentemente dalla mutazione genetica specifica che causa la malattia. Si tratta quindi di una strategia trasversale, applicabile a una vasta gamma di pazienti affetti da retinite pigmentosa. «Apre la strada a trattamenti immediatamente trasferibili alla clinica», afferma Strettoi. Obiettivo: guadagnare tempo prezioso, rallentare la perdita della vista e migliorare la qualità della vita in una patologia oggi ancora orfana di cure definitive. Il progetto è stato possibile grazie al sostegno di Fondazione Velux, Allergan/Abbvie, Fondazione Rosa Pristina e ai fondi del PNRR Tuscany Health Ecosystem.