Un’importante evoluzione nella gestione dei registri di monitoraggio dei farmaci per la fibrosi cistica: l’Agenzia Italiana del Farmaco chiude i registri di tre farmaci chiave. Scopriamo cosa cambia per pazienti e clinici.
Con la pubblicazione delle Determine AIFA PRES/1023/2025, PRES/1027/2025 e PRES/1029/2025, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha annunciato l’interruzione del monitoraggio per tre farmaci cruciali nel trattamento della fibrosi cistica: Orkambi, Symkevi e Kalydeco. Queste novità sono state formalizzate nel bollettino ufficiale del 6 agosto 2025 e avranno effetto immediato a partire dal 7 agosto 2025.
Le specifiche dei farmaci coinvolti
Orkambi, uno dei farmaci interessati dalla chiusura del registro, è stato utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti omozigoti per la mutazione F508del del gene CFTR. Questo farmaco era disponibile sia per bambini a partire da un anno di età, sotto forma di granulato, sia per pazienti dai sei anni in su. Symkevi, invece, trovava impiego in combinazione con ivacaftor per pazienti di età superiore ai sei anni, omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti con specifiche mutazioni nel gene CFTR.
Kalydeco è stato somministrato in monoterapia per pazienti con fibrosi cistica a partire dai quattro mesi di età. Questo medicinale è stato decisivo per coloro che presentavano le mutazioni di gating di classe III nel gene CFTR, tra cui G551D o S549R. La disponibilità delle formulazioni diversificate di Kalydeco, sia in forma di granulato che di compresse, ha consentito un’ampia copertura terapeutica per diverse fasce di età e pesi corporei.
Conclusione del monitoraggio e impatti sui pazienti
La decisione di sospendere il monitoraggio di questi farmaci segna un punto di svolta nella gestione della fibrosi cistica. Gli operatori sanitari dovranno ora procedere con la compilazione delle schede di “Chiusura Monitoraggio” per ciascun paziente trattato, contribuendo così a una transizione ordinata e documentata. Questa procedura garantirà che il passaggio dalle attuali pratiche di sorveglianza sia allineato con le norme vigenti.
È naturale domandarsi: cosa comporterà tutto ciò per i pazienti? Sebbene possa sembrare un mero atto burocratico, la chiusura dei registri potrebbe facilitare l’accesso ai trattamenti, rendendo i percorsi terapeutici più snelli. Infatti, l’eliminazione del monitoraggio continuo potrebbe ridurre i tempi di attesa per l’approvazione del farmaco, garantendo trattamenti più tempestivi.
Il contesto normativo e l’informazione ai clinici
Questa mossa riflette una tendenza più ampia verso un approccio normativo semplificato, che mira a bilanciare la necessità di sicurezza e la rapidità nell’accesso alle cure. La chiusura di tali registri si iscrive nella cornice di una gestione più efficiente delle risorse sanitarie, consentendo di concentrare gli sforzi amministrativi su segmenti terapeutici in continua evoluzione.
L’AIFA ha messo a disposizione dei clinici tutte le informazioni necessarie per comprendere appieno l’impatto di queste modifiche attraverso documenti correlati e comunicazioni dettagliate. Questa trasparenza è fondamentale non solo per adeguarsi alle nuove direttive, ma anche per garantire una continuità nell’elevata qualità dell’assistenza ai pazienti.
La chiusura dei registri dei farmaci Orkambi, Symkevi e Kalydeco rappresenta dunque un passo significativo verso un sistema più fluido e responsivo, continuando a mettere al centro il benessere dei pazienti affetti da fibrosi cistica.
Fonte: AIFA