La recente attivazione del registro SOLIRIS apre nuove possibilità per il trattamento della Miastenia Gravis Generalizzata (MGg) refrattaria in determinate categorie di pazienti. Con la pubblicazione ufficiale della Determina AIFA n. PRES/649/2025, l’utilizzo di SOLIRIS è ora incluso nelle indicazioni terapeutiche rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Scopriamo i dettagli di questa nuova regolamentazione e come i centri regionali possono accedere alla piattaforma per la gestione dei dati di monitoraggio.
Negli ultimi anni, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha compiuto passi significativi verso l’integrazione delle terapie innovative all’interno del sistema nazionale di rimborsabilità. Dal 20 maggio 2025, sulla scia della determinazione AIFA n. PRES/649/2025, i medici e gli operatori sanitari possono utilizzare SOLIRIS per trattare specifici pazienti affetti da Miastenia Gravis Generalizzata (MGg) refrattaria. Questa patologia autoimmune si contraddistingue per la presenza di anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR), e colpisce sia la popolazione pediatrica—compresa tra i 6 e i 18 anni—sia gli adulti con manifestazioni più gravi della malattia.
Nuovi Criteri di Accesso per i Pazienti
La prescrizione di SOLIRIS avverrà rispettando rigorosi criteri di eleggibilità, delineati per assicurare la massima efficacia possibile del trattamento. Per i pazienti adulti, i criteri comprendono una gravità della malattia classificata almeno di grado III secondo la MGFA, un punteggio del questionario MG-ADL pari o superiore a 6, e la presenza di eventi clinici significativi nonostante l’adozione delle terapie tradizionali come timectomia, l’uso di corticosteroidi e altri immunosoppressori. Particolarmente rilevante è la necessità di ospedalizzazioni a causa di crisi miasteniche o esacerbazioni gravi, che spesso richiedono trattamenti come la plasmaferesi o l’impiego di immunoglobuline.
Oltre a questi criteri, vengono considerate anche eventuali reazioni collaterali intollerabili o comorbidità che limitano l’uso di immunosoppressori. Grazie a questa attenta selezione, l’accesso a SOLIRIS è mirato a quei pazienti che potrebbero trarre considerevoli benefici.
Procedure di Registrazione e Monitoraggio
La nuova piattaforma web, accessibile dal 20 maggio 2025, facilita la gestione delle schede di monitoraggio. I referenti regionali sono invitati a registrarsi sulla piattaforma e ad abilitare i centri sanitari autorizzati per iniziare a inserire i dati clinici dei pazienti, seguendo le linee guida delineate dalla scheda clinica ufficiale, scaricabile dal sito AIFA.
Questa innovazione non solo ottimizza il processo di prescrizione e dispensazione del farmaco, ma garantisce anche un monitoraggio accurato e costante dell’efficacia terapeutica e della sicurezza nel lungo termine. I dati raccolti forniranno un quadro statistico importante, necessario per eventuali future rivalutazioni regolatorie e per l’ottimizzazione delle strategie terapeutiche.
L’accesso al registro attraverso la piattaforma rafforza l’impegno dell’AIFA nel promuovere pratiche cliniche basate su evidenze consolidante, garantendo che ogni paziente possa accedere ai migliori trattamenti disponibili. Questa iniziativa rappresenta un modello di attenzione e cura specialistica, che potrebbe aprire la strada a ulteriori innovazioni nel trattamento di patologie complesse.
Fonte: AIFA