L’Agenzia Italiana del Farmaco ha recentemente aggiornato il Registro di Monitoraggio del farmaco KALYDECO, importante nel trattamento della fibrosi cistica. L’aggiornamento riguarda specificatamente le indicazioni terapeutiche e le condizioni di somministrazione per i pazienti più giovani.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha annunciato un’importante modifica al Registro di Monitoraggio di KALYDECO. Questo aggiornamento, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale numero 124 il 30 maggio 2025, prevede alterazioni significative nelle indicazioni terapeutiche per l’uso di KALYDECO granulato in monoterapia. Questo farmaco è cruciale per il trattamento di bambini di almeno quattro mesi di età con fibrosi cistica che possiedono determinate mutazioni nel gene CFTR.
Nuove indicazioni terapeutiche per KALYDECO
KALYDECO è adesso indicato, in monoterapia, per i piccoli pazienti che presentano mutazioni del gene CFTR, come ad esempio G551D, G1244E, e altre. Queste mutazioni sono classificate nella categoria delle mutazioni di gating di classe III. In particolare, il farmaco è destinato a bambini di età compresa tra quattro mesi e sei anni con la mutazione R117H. Questo rappresenta una novità rilevante per le terapie contro la fibrosi cistica, permettendo un approccio più mirato e precoce.Man mano che la medicina evolve, la precisione delle prescrizioni diventa fondamentale. Il registro aggiornato insiste sull’importanza di seguire scrupolosamente i criteri di eleggibilità e le linee guida di appropriatezza prescrittiva, che possono essere consultate nella scheda clinica ufficiale. Tali documenti sono accessibili nel formato zip attraverso l’elenco dei registri monitorati attivamente dall’AIFA.
Aggiornamenti sulla somministrazione e precauzioni
Dal 31 maggio 2025, le schede di richiesta del farmaco KALYDECO includono nuove misure di sicurezza per i pazienti più giovani, in particolare quelli con compromissioni epatiche o in trattamento con inibitori del CYP3A. Per esempio, un blocco specifico è stato aggiunto per i pazienti di età compresa tra quattro e sei mesi, assicurando un controllo più rigoroso e personalizzato delle somministrazioni.In questi aggiornamenti, è stato anche revisionato il testo riguardante le posologie riportate nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), seguendo dettagliatamente le indicazioni contenute nelle tabelle 1, 2 e 3 del paragrafo 4.2. Questi cambiamenti saranno effettivi a partire dal 16 settembre 2024, offrendo ai medici un quadro più dettagliato per la gestione della terapia.
Prescrizioni e nuovi documenti correlati
Il rispetto delle nuove linee guida è essenziale. Le prescrizioni devono essere redatte seguendo strettamente i criteri pubblicati. Inoltre, la determinazione AIFA 47/2025 può essere scaricata e consultata per ottenere ulteriori informazioni sui dettagli del monitoraggio del farmaco.L’AIFA continua a supportare la comunità medica e i pazienti offrendo risorse aggiornate e strumenti pratici per garantire la massima sicurezza e efficacia del trattamento. Gli operatori sanitari sono invitati a consultare regolarmente il sito dell’AIFA per conoscere le ultime novità e linee guida terapeutiche. Attraverso queste modifiche, l’agenzia si prefigge di ottimizzare l’uso delle risorse e ridurre gli effetti collaterali nelle terapie della fibrosi cistica, garantendo il benessere a lungo termine dei pazienti più vulnerabili.
Fonte: AIFA