Per coloro che seguono da vicino il mondo della farmacologia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha comunicato un’importante novità: l’attivazione web del registro di monitoraggio per il farmaco Hemgenix, destinato al trattamento dell’emofilia B. Questa decisione apre nuove possibilità terapeutiche per i pazienti adulti che convivono con questa condizione rara e complessa.
A partire dal 4 settembre 2025, grazie all’entrata in vigore della Determina AIFA n. PRES/1113/2025, il farmaco Hemgenix potrà essere somministrato in regime di rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale. Specificatamente, il medicinale è indicato per persone con emofilia B, caratterizzata da un deficit congenito del fattore IX. I pazienti eleggibili per questa terapia devono, tuttavia, non avere una storia pregressa di inibitori del fattore IX per beneficiare del farmaco.
Implementazione e Utilizzo del Registro HEMGENIX
In inizio di settembre 2025, l’AIFA ha lanciato la piattaforma online per il registro di monitoraggio di Hemgenix. Qui, i medici possono accedere a tutte le informazioni necessarie per effettuare prescrizioni appropriate e allineate ai criteri di eleggibilità stabiliti. La qualità e la correttezza delle informazioni sono assicurate dalla possibilità di scaricare le schede cliniche dai "Registri e PT attivi" tramite un semplice formato .zip.
In un mondo in cui l’accesso tempestivo e regolato ai farmaci innovativi è cruciale, questa iniziativa rappresenta un significativo passo avanti. Gli strumenti digitali messi a disposizione mirano a sostenere medici e pazienti, agevolando il monitoraggio dell’uso del farmaco e ottimizzando il trattamento.
Fondo per i Farmaci Innovativi e Procedure di Abilitazione
Il farmaco Hemgenix non solo trova spazio nel panorama terapeutico, ma beneficia anche del Fondo per i farmaci innovativi. Tale fondo, stabilito dalla Legge n. 207 del 24 dicembre 2024, supporta l’integrazione di terapie all’avanguardia nei protocolli di cura nazionali. I referenti sanitari regionali sono esortati a completare quanto prima l’abilitazione dei centri autorizzati. La procedura di accesso al sistema di monitoraggio è stata pensata per essere pratica e immediata, garantendo così che il percorso del paziente verso il nuovo trattamento non incontri ostacoli burocratici.
Questo annuncio segue una serie di sviluppi positivi nell’ambito delle terapie avanzate e sottolinea l’impegno dell’AIFA nel facilitare l’adozione di farmaci che possono migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti. Le autorità sanitarie si preparano a monitorare da vicino l’efficacia e la sicurezza del trattamento, ponendo le basi per un futuro nel quale l’innovazione farmaceutica sarà sempre più accessibile e capillare.
Indubbiamente, l’attivazione del registro di Hemgenix segna un nuovo capitolo nella storia della cura dell’emofilia B, combinando tecnologia e scienza medica per offrire soluzioni migliori a chi ne ha più bisogno. Come sempre, il dialogo tra medici, pazienti e istituzioni sanitarie rimarrà un elemento cardine per garantire il successo dell’implementazione di queste importanti novità terapiche.
Fonte: AIFA