Un’importante novità per i pazienti con ipofosfatemia X-linked: l’AIFA introduce nuove indicazioni per il trattamento delle diverse fasce di età.
Le più recenti disposizioni dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) introducono significativi aggiornamenti riguardanti i registri relativi al farmaco CRYSVITA, utilizzato nel trattamento dell’ipofosfatemia X-linked (XLH). Secondo la Determina AIFA n. PRES/1000/2025, a partire dal 24 luglio 2025, sono state definite nuove linee guida per l’impiego del farmaco in base all’età dei pazienti e alle particolari manifestazioni della malattia. L’XLH, una malattia genetica rara, richiede un trattamento mirato che adesso la normativa aggiornata disciplinare in modo più specifico.
Indicazioni Terapiche per Diverse Età
Il farmaco CRYSVITA, in base alla nuova determina, si potrà impiegare nei bambini di età compresa tra 1 e 12 anni che presentano una diagnosi con evidenti segni radiografici di malattia ossea, individuabile attraverso un “Rickets Severity Score” uguale o maggiore di 1.5. Questo punteggio consente di valutare l’intensità delle lesioni ossee e determinare l’approccio terapeutico più efficace. Il farmaco si somministra fino al raggiungimento della maturità ossea, adattando il dosaggio alle esigenze specifiche della crescita.
Approccio nei Pazienti Adulti
Per i pazienti di età superiore a 12 anni, sempre affetti da ipofosfatemia X-linked, l’utilizzo di CRYSVITA è previsto fino alla fine dello sviluppo scheletrico, a condizione che non sia già avvenuta la chiusura delle epifisi. In adulti, il trattamento prende in considerazione anche il dolore scheletrico associato alla malattia e la presenza di fratture o pseudofratture attive. Questo approccio mirato si rivolge a pazienti già trattati con terapie convenzionali a base di fosfato e vitamina D, migliorando così la qualità di vita attraverso un controllo più preciso dei sintomi.
Nuove Formulazioni Disponibili
Nell’aggiornamento dei registri è prevista anche l’introduzione di nuove formulazioni dosate: CRYSVITA sarà disponibile in siringhe preriempite per iniezioni sottocutanee da 30 mg, 20 mg e 10 mg. Questi dosaggi permettono una maggiore personalizzazione del trattamento, facilitando l’adattamento a diverse fasce di età e condizioni cliniche. Le nuove schede di registro, aggiornate in base alle ultime direttive, si possono scaricare direttamente dal sito AIFA in formato .zip. Questo aggiornamento rende il trattamento più accessibile, con una gestione mirata del farmaco che assicura una risposta adeguata alle necessità terapeutiche individuali dei pazienti.
Fonte: AIFA