La decisione della Commissione Scientifica ed Economica (CSE) e le nuove indicazioni L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente comunicato un aggiornamento cruciale per i registri dei farmaci KAFTRIO e KALYDECO, a seguito delle importanti decisioni prese durante la seduta della Commissione Scientifica ed Economica (CSE) nel settembre 2025. Dal 6 novembre 2025, infatti, questi registri sono stati aggiornati con nuove indicazioni terapeutiche per il trattamento della fibrosi cistica. Kaftrio® è ora indicato in combinazione con ivacaftor per pazienti a partire dai 2 anni di età. Questo aggiornamento riguarda coloro che presentano diverse mutazioni nel gene CFTR, inclusi i pazienti eterozigoti per F508del con mutazioni specifiche di gating, di funzione residua, non classificate o non identificate. Inoltre, è previsto l’impiego del Kaftrio® anche per soggetti omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti con mutazioni a funzione minima (MF).
Nuovi criteri di eleggibilità e rivalutazione dei pazienti Le modifiche introdotte richiedono ora l’applicazione di criteri dettagliati di eleggibilità, specificamente per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni. Le schede cliniche dovranno documentare i parametri ΔFEV1 ≥0%, Δ6MWT ≥0 m e ΔCFQ-R ≥0 sia per la fase di eleggibilità che per quella di rivalutazione. È cruciale per i professionisti sanitari che effettuino le prescrizioni rispettando rigorosamente questi criteri, così come definito nelle linee guida cliniche disponibili in formato digitale. Tali documenti, essenziali per una corretta gestione terapeutica, possono essere scaricati dalla sezione "Elenco Registri di monitoraggio AIFA_attivi", accessibile tramite i link correlati presenti sul sito AIFA.
Coinvolgimento dell’AIFA e futuro della rimborsabilità Oltre all’aggiornamento dei registri, AIFA è anche attivamente coinvolta nel processo di valutazione della rimborsabilità delle nuove indicazioni per Kaftrio®. Un processo che l’Agenzia si impegna a completare tempestivamente, riconoscendo l’importanza di garantire ai pazienti un accesso rapido a trattamenti adeguati. Questo impegno si inserisce in un contesto più ampio di iniziative che AIFA persegue, orientato al miglioramento della sicurezza e dell’efficacia delle terapie disponibili. Con l’adesione a campagne globali come la #MedSafetyWeek, l’AIFA riafferma il suo ruolo centrale nella promozione di un uso consapevole e sicuro dei farmaci, coinvolgendo operatori sanitari e pazienti in un dialogo costante sul monitoraggio e sull’uso dei medicinali per continuare a migliorare la qualità delle cure offerte. L’informazione continua e dettagliata offerta da AIFA rappresenta un supporto essenziale per tutti gli attori del settore sanitario.
Fonte: AIFA