Nuove opportunità terapeutiche grazie all’AIFA: scopri i dettagli sui farmaci sottoposti a monitoraggio.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente reso noto che, in seguito all’entrata in vigore della Determina AIFA n. PRES/1249/2025, è stata attivata la pubblicazione online dei registri per il farmaco CASGEVY. Da ciò scaturiscono importanti novità per i pazienti affetti da ß talassemia trasfusione dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). A partire dall’8 ottobre 2025, questo medicinale è utilizzabile in regime di rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale, aprendo nuove prospettive terapeutiche per particolari gruppi di pazienti.
Uso mirato di CASGEVY: le indicazioni terapeutiche
CASGEVY rappresenta un’innovativa opzione terapeutica per il trattamento di precise condizioni patologiche. Nello specifico, il farmaco si rivolge a due categorie di pazienti. Il primo gruppo consiste in persone affette da ß talassemia trasfusione dipendente, di età compresa tra i 12 e i 35 anni, per le quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è considerato appropriato, ma non è disponibile un donatore consanguineo compatibile con antigeni leucocitari umani. Parallelamente, CASGEVY è destinato anche a quei pazienti con anemia falciforme severa che, sempre nella stessa fascia di età, affrontano crisi vaso occlusive ricorrenti, in mancanza di un donatore compatibile.
Criteri di prescrizione e accesso ai registri
L’utilizzo del farmaco è strettamente regolato dai criteri di eleggibilità e appropriatezza terapeutica, contenuti nelle schede cliniche disponibili online in formato .zip. Questi documenti sono accessibili attraverso la sezione "Registri e PT attivi" nella pagina dei "Link correlati" del sito AIFA. È essenziale che tutte le prescrizioni rispettino rigidamente queste linee guida, assicurando che ogni paziente rientri nei parametri stabiliti per la somministrazione del farmaco. Inoltre, a partire dall’8 ottobre, i registri dedicati sono accessibili tramite una piattaforma online, rendendo più agevole l’interazione con il sistema sanitario nazionale.
Coinvolgimento dei centri sanitari e fondi per farmaci innovativi
Con l’attivazione dei registri non si limita la disponibilità di nuove terapie: la misura contempla anche l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi. Tale fondo, istituito con la Legge n. 207 del 24 dicembre 2024, consente di agevolare il finanziamento di trattamenti particolarmente avanzati, come quelli offerti da CASGEVY. L’AIFA invita i referenti regionali a procedere con la rapida abilitazione dei centri sanitari autorizzati, assicurandosi che il processo di accesso al sistema sia tempestivo e coordinato, a beneficio dei pazienti che necessitano di queste terapie all’avanguardia. Pubblicato il 9 ottobre 2025, questo annuncio rappresenta un significativo passo avanti nella gestione delle terapie avanzate per malattie ematologiche complesse.
Fonte: AIFA